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近日，暨南大學附屬第一醫院/基礎醫學與公共衛生學院研究員李揚秋團隊與廣東省人民醫院教授吳一龍團隊合作，在肺癌罕見基因變異的創新性臨床研究方面取得重要進展。相關成果發表于《自然–醫學》。

該研究首次提出了一種對于罕見基因變異患者的全新臨床試驗模式，為全面收集少見驅動基因變異患者的研究數據、探索最合理的治療方案開創了一種更加高效率的臨床研究設計思路。

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CTONG1702和CTONG1705研究設計。研究團隊 供圖

為了讓更多患者接受到前沿藥物治療，研究團隊采用全新臨床試驗模式，特別設置了三個組別，分別為嚴格入排隊列、同情用藥隊列和真實世界隊列。截至2021年12月，研究團隊通過二代基因測序，從932位初治晚期肺癌患者中，共篩選出48例HER2突變型晚期初治肺癌，其中嚴格入排隊列、同情用藥隊列以及真實世界隊列分別入組28例、12例和8例患者。

研究結果顯示，嚴格入排隊列患者接受吡咯替尼治療的有效率為35.7%，中位無進展生存時間為7.3個月，中位總生存時間為14.3個月；同情用藥隊列接受吡咯替尼治療的有效率為16.7%，中位無進展生存時間為4.7個月，中位總生存時間為14.2個月；而真實世界隊列接受了臨床常規的抗腫瘤治療，沒有一例顯示出抗腫瘤療效，中位無進展生存時間和中位總生存時間分別為3.0個月和12.2個月。

而在藥物安全性方面，嚴格入組隊列大于等于3級的嚴重副作用比較少，只有10.7%的發生率，而同情用藥組嚴重副作用幾乎翻了兩倍，達到33.3%，但這兩組中均沒有因為副作用需要永久停藥的。副作用基本和其他靶向藥物的副作用類似，屬于可控的。

該研究是第一個從研究設計角度，深化實效性臨床試驗，為以后罕見靶點的臨床研究提供了一個非常好的案例，也為全面評價一個研究藥物提供了全新的角度，其前瞻性和實用性非常強。

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